Anvisa aprova novo medicamento de reposição para tratar adultos com doença de Fabry

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou na segunda-feira (5) a liberação comercial do medicamento Elfabrio (alfapegunigalsidase) no Brasil. O remédio, aplicado por meio de infusões nas veias, é um tratamento específico para pacientes adultos já diagnosticados com a rara doença de Fabry.

A doença afeta profundamente a qualidade de vida por prejudicar o organismo inteiro e causar dores. A aprovação dá uma nova ferramenta aos médicos para tentar travar o agravamento dos sintomas, especialmente a falência dos rins, danos aos músculos e o perigo de doenças cerebrovasculares severas.

O quadro clínico de quem nasce com a síndrome ocorre pela ausência no corpo da alfagalactosidase, uma enzima vital. Essa enzima atua como uma faxineira para quebrar gorduras e metabólitos celulares e, quando ela falta, placas gordurosas se empilham perigosamente dentro dos vasos sanguíneos, coração e tecidos dos nervos.

O mecanismo do novo remédio age justamente substituindo a enzima defeituosa ou inexistente de forma prolongada. Assim, a substância ajuda a dissolver as gorduras e previne que nódulos continuem sobrecarregando o sistema circulatório do indivíduo afetado.